致命的希望？基因治疗女童死亡事件关键细节

小美去世近一年后，2026年2月，这项临床研究的实际牵头人、上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙团队在《自然》杂志发表了一篇相关动物研究论文，但未提及这起人体上的基因编辑试验及死亡事件。此后，小美家属向上海交通大学医学院提交投诉，并向《自然》杂志申请撤回该论文。

这场围绕罕见病基因治疗的失败尝试，引发业内强烈关注。2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，医院已成立专项工作组，对事件进行全面调查。据南方周末记者了解，随后上海市卫健委也成立了对此事件的调查组。

7月31日，南方周末记者见到小美父母时，他们称目前仍在等待相关调查结果。8月2日，南方周末记者再次联系仇子龙，对方回复称：“请等待官方调查报告。”此前，南方周末记者致电上海交大医学院，无人接听。

事件发酵后，2026年7月29日，《自然》杂志在仇子龙团队论文的页面标记了“Editor’s  Note”（编辑关注），提醒读者“有关本文及所呈现数据的问题已引起关注。一旦调查完成，并给予各方充分机会全面回应，将根据情况采取进一步的编辑措施”。

第一次见面与“基因治疗需尽可能早期开展”

时至今日，小美父母仍难以接受女儿离世带来的变化。他们搬离了有女儿遗物的旧公寓，与一些最亲密的朋友也断了联系，“我们现在也不知道该怎么办”。

回忆起三年多以前让小美接受基因编辑治疗的决定，小美父母告诉南方周末记者，当时他们一家人面对的是随着孩子年龄增大病情可能加重的压力，以及一个可能扭转孩子命运的希望。

2023年3月，小美在上海一家儿科医院确诊了斯奈德斯·布洛克-坎波综合征（SNIBCPS综合征）。目前已知全球有236人与小美一样患有这一罕见病。他们往往语言、认知和运动发育落后，头部大于常人，并伴有智力障碍。

此后，父母抱着“尽可能寻找机会”的想法，联系过国内外数家医疗机构，包括美国哈佛大学医学院附属波士顿儿童医院等，进行了临床药物治疗与康复训练，但这些尝试要么未获对方回复，要么效果不特别显著。

4个月后，小美父母在一个罕见病微信群中偶然知道了仇子龙，后续通过邮件主动联系上对方。在第一次线下见面中，小美父母听到仇子龙向他们介绍针对罕见病的AAV（腺相关病毒）基因治疗技术。

根据南方周末记者获得的这次谈话录音，仇子龙称，几年前（指2023年前），国内大医院是不敢做这类基因治疗的，最近一两年不一样了，基因治疗在国内与国外都有显著的进步，“现在我觉得到了一个节点了”。

仇子龙于2026年1月出版的科普书籍《孤独症启示录》中自述，其自2006年在美国从事博士后研究起，便一直专注于MECP2基因与雷特综合征的相关研究。雷特综合征与小美患有的斯奈德斯·布洛克-坎波综合征过去都被认为属于孤独症谱系的疾病。在写作这本书的时候，仇子龙正在对两名雷特综合征患儿进行AAV基因治疗。在书的“后记”中，他用“顺利开展”“成功”来描述这次临床试验。

综合多篇文献及公开资料，AAV载体是目前基因治疗领域较常使用的一类递送工具。其经过基因工程改造后，去除了病毒自身复制所需的部分基因，仅保留能够充当“运输工具”的病毒衣壳，进入人体后，AAV能够携带治疗基因进入目标细胞，帮助细胞产生相应蛋白质，以期改善疾病表现。

彼时，小美4岁2个月。其母亲向仇子龙介绍，在孩子3岁之前，她们没看出来有什么异常，后来小美表现出来的是肌张力比较低，关节较为松弛，整个人看起来偏瘦，“目前心里还是挺着急的，孩子的状况不太好”。

小美父亲向仇子龙称：“我们也是抱着很大的决心（治疗），因为我们也就这一个小孩，家里也希望竭尽全力帮助小朋友……时间越晚，（治疗）效果应该也会越不好。对于我们而言，对于小孩有百分之一的希望，我们也尽全部努力，我们还是希望能够尽快一点。”

仇子龙在《孤独症启示录》一书中也写到，基因治疗需尽可能早期开展。他还举例，对雷特综合征患儿而言，或许在1—2岁确诊后立即进行治疗，才能获得最佳效果。

仇子龙向他们介绍，AAV基因治疗技术已发展多年，国内外技术很成熟，安全性方面的问题基本已经得到解决。至于有效性，他称自己不能提前保证，需要经历多个阶段验证，包括设计和制备基因治疗载体，在小鼠、猴子等动物中开展临床前研究，最终再进入人体临床试验。

根据这次谈话录音文件，小美父母曾就AAV的免疫反应和脱靶风险请教仇子龙。仇子龙向对方介绍了AAV注射的方式——鞘内注射，“这种方式不会进入血液循环，免疫原性比直接进入血液要小很多。进入血液，抗体马上就来了，但使用鞘内，只会有一部分进入到我们的血液系统”。仇子龙解释，过去失败案例的主要原因，与病毒载体直接进入血液有关，容易引发强烈免疫反应；而小美采用的是鞘内注射方式，进入血液的比例较低，风险小很多。

“三甲医院会将患者安全放在第一位，医院有能力控制，不会去做危险的事情。”在录音文件中，对于小美父母担忧的安全性，仇子龙称，“医院批准临床试验的前提和标准，也是目前（治疗）没有替代办法，看患者的意愿，以及足够安全。”

在第一次见面时，仇子龙还询问小美父母是否有自己的公司，能否以公司名义向医院申请开展临床研究。得知小美父母没有公司后，仇子龙表示，也可以采用较为简单的方式，以个人名义向高校相关基金会进行社会捐助。

“对于一些没有有效治疗方案的罕见病，患者家庭参与推动科研探索，在全球范围内都有类似案例。”一位长期从事脑科学研究的学者向南方周末记者表示，这种模式本身并不罕见，但同时需要注意的是，科研人员和医疗机构是否直接收取患者家庭资金；在沟通过程中，是否存在有意或无意误导患者的情况，比如夸大治疗效果、淡化潜在风险。

那次谈话中，仇子龙还向小美父母介绍，小美的基因治疗项目需要一年半到两年的时间完成。

小美父母告诉南方周末记者，在整个过程中，仇子龙的解释方式让他们有一种安全感。

2026年8月3日，上海交通大学医学院附属新华医院罕见病门诊区。

620余万元去了哪儿

根据小美父母提供的微信聊天记录，在第一次见面的数十天后，2023年7月26日，仇子龙通过微信联系小美父母，开展针对小美基因治疗的第一步，设计基因编辑药物。

转账记录显示，按照第一次的谈话，仇子龙让小美父母通过复旦大学教育发展基金会，以定向捐赠的方式向复旦大学程田林所在课题组，捐赠50万元。公开信息显示，程田林是仇子龙在中国科学院神经科学研究所时期的硕博研究生，后来成为其学术上的合作伙伴。

一位知情人士向南方周末记者透露，上述50万元目前仍留存在复旦大学教育发展基金会账户中，尚未拨付给相关课题组或项目组。

在款项支付后不久，2023年8月，小美父母从仇子龙处得知，项目推进还存在一个重要前提：需要先在猴脑实验中验证两个AAV载体能否有效拼接。

2023年11月，仇子龙推荐杨侃参与项目，负责细胞内实验、小鼠实验和猴脑拼接效率及脑内分布实验等工作，并希望由患者家庭承担部分人员工资，用于提高科研人员的积极性。在后续的微信沟通中，仇子龙让小美父母给杨侃每个月发1万元的工资。

据公开信息，杨侃为湖南工程学院材料与化工学院生物工程专业2006级学生，后考入位于上海的东华大学，2013年进入中国科学院神经科学研究所，跟随仇子龙完成博士论文，现为上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科及教育部-上海市环境与儿童健康重点实验室副研究员。

根据银行转账记录，2023年11月14日，小美父母首次向杨侃个人账户转账1万元。之后连续支付两个月后，杨侃主动提出当面交流实验情况。“当时我其实挺高兴的，觉得作为科研人员，他愿意花时间和家属沟通。”小美父亲回忆，第一次见面时，他还带了两瓶茅台酒送给杨侃。

小美父母称，在此次见面中，杨侃向他们提出了追加费用的需求，称自己平时承担多个科研任务，该项目优先级无法得到保证。如果想保障项目进度和质量，则需要额外支付费用。考虑到孩子年龄越大，治疗效果可能越差，小美父母答应了杨侃的要求。

根据小美父母提供的微信对话记录，2023年11月至2024年9月，杨侃在微信上向小美父母发送相关实验数据，并标注“按13结算”（指按13万元结算的意思）、“按4结算”等。其间，小美父母累计向杨侃共支付90万元。

2025年3月24日，小美在新华医院接受了AAV注射，30日进入ICU，次日去世。

相关人士告诉南方周末记者，小美去世后，双方因论文发表等问题产生分歧。其称，此时仇子龙表示对杨侃额外收取小美父母钱款一事不知情，并让杨侃将90万元退还给小美父母。南方周末记者就此向杨侃发邮件询问，截至发稿时，未获回复。

根据小美父母提供的合同及银行转账记录，除去以上140万元费用，他们支付的更多的钱流向了广州派真生物技术有限公司（以下简称广州派真）和四川普莱美生物科技集团（以下简称四川普莱美）。小美父母称，上述两家公司为仇子龙推荐。

2023年11月至2024年8月，小美父母累计向广州派真支付340余万元，用于生产不同阶段所需的病毒载体。因小鼠实验、猴实验以及最终用于人体治疗的病毒，在生产标准和质量要求上存在差异，价格也有所不同。

2023年12月至2024年4月，小美父母又向四川普莱美支付130余万元，用于7只实验猴的采购及相关实验费用（单只猴价格为18万至20万元）。根据协议，四川普莱美协助开展猴子病理实验，包括腰椎鞘内给药、猴子饲养管理、实验周期安排，及实验结束后的猴脑取材和组织处理等工作。

除去以上费用，小美父母称还向仇子龙送去了包括茅台酒、数部手机、iPad等总共价值约10万元的礼物，并展示了他们的相关购物记录。对此，南方周末记者未能获得仇子龙核实。

小美父母的转账及支付记录显示，从2023年7月至2025年1月，小美父母为此次基因治疗项目累计支付620余万元。

不过，数位业内专家都表示，基因治疗研发和临床探索成本较高，涉及病毒载体制备、动物实验、检测等多个环节，相关费用在国际上也处于较高水平，部分已获批的基因治疗产品价格甚至达到数百万美元，“六百多万元的临床研究成本在该领域并不算贵”。

仇子龙。上海交大医学院松江研究院官网图

剂量困境、伦理委员会与猴子病理学报告

2024年底，小美父母从仇子龙处得知，针对小美的基因治疗方案已拿到新华医院伦理委员会审查，现在医院需要走一些流程，未来小美的基因治疗会以“研究者发起的临床研究”（IIT）的形式开展。

据南方周末记者了解，伦理审查委员会共有19名委员，应到19人，实际参加审查13人。

前述从事脑科学研究的学者解释，小美接受的这项研究，走的是由卫生健康部门管理的IIT路径，与药监部门审批的新药临床试验路径有所不同。

“这实际上是国内长期形成的双轨制。”该学者称，IIT路径本身并不违规，过去十多年，许多新技术疗法的发展都依赖这一模式，包括细胞治疗、基因治疗、微生物治疗及脑机接口等领域。

该学者指出，在过去的双轨制管理下，卫生健康系统内部对IIT项目的审核能力和标准存在差异。

“客观来说，卫健系统对一些前沿技术的审查经验和专业资源，相比并不充分。”他还表示，不同医院之间对IIT项目的审核尺度也存在差别，有些医院的标准接近药监审批体系，而有些项目审核相对宽松，因此容易出现管理风险。

2025年1月2日，小美父母从仇子龙处得知，医院伦理审批已通过。

小美父母告诉南方周末记者，当时听到这个消息后，更加放心，“医院伦理委员会本来会有很多专家审查相关数据、安全性，如果能在新华医院这样的医院开展，我们当时觉得安全性应该更有保障”。

由于小美参与的是研究者发起的临床研究（IIT）项目，按照国内相关规定，家属不能直接向该项目支付相关费用。多个信源告诉南方周末记者，为推进研究开展，仇子龙通过其用于日常报销、开具发票的蓝启心途基因有限公司，向项目提供13万元资金。双方商定，等试验结束后，家属再将这部分费用转给仇子龙。

企查查显示，仇子龙目前不是该公司股东，公司法定代表人为孟玉芳。知情人士与小美父母都表示，仇子龙曾承认该公司是他的。

南方周末记者获得的猴子病理学检查报告显示，其发布时间是2025年2月17日，也就是说，新华医院伦理审查委员会批准临床试验时，这份报告尚未出炉。

该猴子病理学检查报告摘要称，2025年2月的猕猴实验中，接受相关治疗的4只成年猴子，无论接受高剂量还是低剂量治疗，均出现了肝细胞弥漫中度到重度水肿。摘要还写到，由于本实验是初步毒理学评价，动物数量少，同时缺乏安慰剂对照组，以上出现异常的器官是否为毒性靶器官，需要增加动物数量、设计更完整的毒性实验确认。

小美父亲告诉南方周末记者，2025年2月19日，他和仇子龙都收到了四川普莱美的猴子病理学检查报告，但由于报告涉及大量专业内容，且报告并没有“存在安全风险”这样的直接表述，因此他们向仇子龙询问，希望其帮助解读。

彼时，仇子龙刚到达新华医院，正准备参加小美基因治疗项目的启动会。仇子龙在微信里用语音告诉小美父母，实验结果符合他的预期，“（猴子）肝脏和肾脏（的结果），也在预料之中”“问题不大，我们先启动吧”。

前述脑科学学者解释，“AAV基因治疗引发一定程度的肝肾损伤，本身是行业内已知的不良反应。猴子实验中出现肝损，并不意味着一定不能进入人体试验，关键要看损伤程度、是否可逆，以及后续有没有出现更严重的免疫反应”。

但他强调，“理论上，看到动物实验出现安全性信号后，进入人体的第一例可以考虑从更低剂量开始，先验证安全性”。

同时他指出，人体接受一次AAV基因治疗后，可能会产生针对病毒载体的免疫反应，后续再使用同类AAV载体治疗可能受到限制，也就是说，AAV只能用一次。“如果第一次采用低剂量，安全性可能更高，但可能无法达到治疗效果。而一旦失败，患者未来可能失去再次接受同类AAV治疗的机会。”

据财新此前报道，在小美的治疗中，由于剪辑的基因过大，需要两个载体同时进到一个细胞，因此对递送病毒的要求和剂量都比较高。

因此，当时研究者与家长面对的局面是：使用高病毒剂量，有安全风险；使用低剂量，可能安全但无效，且后续无法再二次注射。

小美去世一个月后，2025年5月，其父母和仇子龙复盘过剂量问题。南方周末记者获得的这次谈话录音显示，仇子龙说，自己在有效性和安全性之间选择了前者，“不打这么高的剂量，拼接就无法进行，打到人身上就没效果”。

前述知情人士透露，新华医院伦理委员会在审查该项目时，相关文件中曾提到“待动物实验病理报告完成后，需再提交伦理委员会”的描述。

但多位人士告诉南方周末记者，在猴子病理学检查报告出来后，仇子龙方并未提交至伦理委员会。

前述知情人士告诉南方周末记者，仇子龙称，他之所以在猴子病理学检查报告出来前一个月就提请伦理委员会审查项目，与家长催促有关，他说家属一直催，希望能在孩子6岁生日之前完成治疗，担心6岁以后治疗效果不好。

小美家长向南方周末记者否认了此事，称并未提出这样的时间要求，且小美的生日也不在3月。

该知情人士介绍，仇子龙称，在确定治疗方案前，他与小美家属讨论过高剂量导致的患者死亡案例。

南方周末记者获得的微信聊天记录显示，2024年11月，仇子龙曾向小美父母转发一份关于国外一个雷特综合征基因治疗临床试验患者死亡的案例，对方因此表示担忧。仇子龙解释，上述案例的治疗方式与小美的不一样，小美项目的鞘内注射免疫反应要小很多，安全很多，项目可以继续进行。类似的解释在2025年1月也有提及。

猴子病理学检查报告的结论部分。

两份知情同意书与三方责任边界

2025年2月20日，经仇子龙和新华医院工作人员推介，小美和父母一起在新华医院的办公室见到了余永国。余是‌上海交通大学医学院附属新华医院‌临床遗传中心执行主任‌。根据国家卫生健康委员会2024年颁布的《医疗卫生机构开展临床研究项目管理办法（试行）》，发起IIT的主要研究者应当具备医生执业资格。在小美的此次临床研究中，医生余永国是项目负责人（PI）。

小美一家后来才得知，这次和余永国面谈是为了签署知情同意书。南方周末记者获得的一份录音文件显示，双方谈话的时间为五分钟左右。

据录音文件，余永国介绍了基因治疗的具体操作方法，并告诉小美父母，孩子打完以后三天内可能会发烧，大概一周后可以出院。

随后，余永国被叫去开会。另一名工作人员继续接待小美一家，在另一办公室签署知情同意书。签完家长版后，还有一份孩子版的知情同意书。

南方周末记者获得了上述两版知情同意书。其中，家长版知情同意书在第四项“研究中可能存在的风险与不适”中，提到了鞘注射穿刺的风险为头痛、背部不适、出血等；注射双载体AAV相关的风险为肝毒、血栓性微血管病（TMA）、心肌炎等。儿童版知情同意书上则写道，“在打完针之后，你可能会有头疼、背疼或者想要呕吐的感觉，记得及时告诉你的爸爸妈妈”。

上述两份知情同意书均未提及死亡风险。

多个信源告诉南方周末记者，在猴子病理学检查报告出炉后，仇子龙并未将该报告提供给该临床研究项目的负责人余永国查看。当余永国询问猴子病理学报告情况时，仇子龙的答复为没事。基于对仇子龙专业判断的信任，余永国没有再问，继续推进临床治疗工作。

小美去世后，其父母曾单独约见余永国。据小美父母回忆，余永国当时很气愤，说“我很崇拜他（指仇子龙），很相信他，如果我看到了那个病理报告，我肯定不会做的”。

8月8日，南方周末记者致电余永国，对方在听到“小美”名字后，挂断电话。

前述从事脑科学的学者指出，小美事件说明，并不是IIT模式不应该存在，而只是说明加强IIT监管的必要性。

“从逻辑上看，IIT项目的发起方通常应该是医院和项目负责人，他们承担项目设计、实施和监管责任。”他表示，仇子龙作为基础科研人员，主要负责前期技术研发和验证，并不具备发起临床研究的条件。

“医院、临床项目负责人、科研人员三方之间的责任边界，需要进一步调查明确。”该学者强调。

该学者还指出，从公开信息看，小美事件还暴露出一个问题，就是项目团队对于术后风险处理经验可能不足。“AAV治疗可能引发肝损伤、肾损伤等免疫相关反应，这是行业内已知风险。”他说，针对这些风险，术前通常需要制定相应的免疫调节方案，术后也需要建立完善的监测和救治预案。

在前述那次单独谈话中，余永国告诉小美父母，在小美去世不久，还有一位患有雷特综合征的小孩，在新华医院采用鞘内注射的方式进行AAV基因治疗。相比小美在治疗5天后才被送入ICU，该患儿注射后即被送入ICU观察，后续未发生意外。

前述知情人士告诉南方周末记者，在小美去世后，余永国作为该项目负责人，在未看到猴子病理报告就给予患者相关治疗，被罚款两万五千元。另据官方公开文件，2026年1月2日，上海市杨浦区卫健委对上海交通大学医学院附属新华医院因“医疗卫生机构医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”的违法事实，进行警告、罚款两万五千元整。

2024年2月29日是国际罕见病日，患儿在家长的陪伴下在江西省儿童医院接受专家会诊。图文无关。

坚持发表的论文与被暂停的试验

如果没有“小美事件”，发在《自然》杂志的论文只是仇子龙发表过的数篇顶刊论文中的一篇。

此前，仇子龙的科研生涯走得很顺：他先后就读于上海交通大学与中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所，2003年进入美国加州大学圣迭戈分校，师从神经科学家阿尼尔万·戈什做博士后研究。

2009年，仇子龙回国入职中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）。2016年，仇子龙团队做出的转基因猴研究入选科技部2016年“中国科学十大进展”，他本人也在同年获得国家杰出青年科学基金支持。《科学》杂志报道，戈什曾评价仇子龙“富有天赋，干劲十足”。2023年，仇子龙转回母校，出任上海交通大学松江研究院资深研究员。

对于发在《自然》的这篇论文，仇子龙在多个场合否认文中的相关动物实验由小美家属出钱资助。

南方周末记者发现，在仇子龙团队发表的预印本论文中，编号为9402和9500的实验猴编号，与家属向相关公司采购的实验猴编号一致。知情人士透露，仇子龙在给预印本网站投稿时，论文中的动物实验确实使用的是家属资助的数据。但小美去世后，他们把投给《自然》杂志论文里的动物实验数据更换成了自己的实验结果，预印本论文里两只猴子的编号没再出现。

上海交通大学附属松江医院官网曾介绍，该研究得到国家科技重大专项，国家自然科学基金、科技部科技创新2030-“脑科学与类脑研究”重大项目、上海市科学技术委员会、上海市高水平地方高校创新团队、上海市卫生健康委员会、中国科学院青年创新促进会、上海交通大学医学院附属新华医院“学科攀峰计划”等资助。

因担心可能会误导研究人员及其他有类似患儿的家庭，小美去世后，其父母要求仇子龙撤回发表在《自然》杂志的这篇文章。据《科学》杂志报道，仇子龙口头答应此事，但最终没有撤回。后来，仇子龙与小美父母断联。

知情人士告诉南方周末记者，仇子龙曾称刚开始自己也并不准备发该论文，但后来他认为文章发出来后，通过同行评议，经过专家认可，可以提升技术。

在“小美事件”曝光于大众之前，2026年初，刚满50岁的仇子龙又拿下一个大项目：1月12日，由上海交通大学牵头承担的“脑科学与类脑研究”国家科技重大专项项目启动会在上海交通大学医学院松江研究院举行。启动的项目之一，即为仇子龙主持的“孤独症核心特征的神经机制研究”。

根据国家自然科学基金委员会公布的“脑科学与类脑研究”国家科技重大专项2025年度项目申报指南，“孤独症的神经机制与基因编辑治疗研究”这一方向的国拨经费概算参考数约5000万元。目前，除了仇子龙的项目，南方周末记者尚无法证实这一方向有无其他项目。

在一档“未来百科”的访谈中，仇子龙称，2011年，自己在美国的导师戈什做出了一个令他大开眼界的举动：45岁时放弃终身教职，出任罗氏制药中枢神经系统全球医疗研发总经理。

“他给了我们一个很鼓舞的信息，对于感兴趣的事情就要勇于尝试，打破中年危机，投身企业界，拥有更丰富的人生经历。”仇子龙在访谈中说道。

随着研究的推进，仇子龙也涉足商海。

成立于2017年的合肥瑞灵生物科技有限公司，仇子龙曾持有约40%股权，后退出。随后，合肥优明企业管理咨询合伙企业成立于2020年，工商信息显示，仇子龙持股43.4086%，程田林持股8.527%。2026年5月，该企业负责人变更为仇子龙。

2019年成立的合肥星眸生物科技有限公司，主要布局基因治疗领域，其业务方向包括基于AAV载体的眼科基因治疗药物研发和基因编辑技术开发。公开信息显示，仇子龙持股约8.96%，并担任董事长、董事及实际控制人，程田林是公司的技术顾问。

除了做科研、开公司，仇子龙还热衷于做科普，一直活跃于社交媒体平台，这是他此前拥有较高知名度的原因，同时，他还长期与患者家属及其组织保持密切联系。

在研究之初，仇子龙就获得过由患者家属成立的基金会的资助。他在《孤独症启示录》中写道：“有一位名叫莫妮卡的母亲，堪称我心中的英雄。她的女儿罹患雷特综合征，自女儿确诊之初，她便全身心投入为雷特综合征科研项目募捐的工作中，先后成立多个雷特综合征研究基金会，推动该疾病基因治疗研究的发展。2006年，正是莫妮卡创办的基金会为我提供了一笔博士后研究经费，支持我开启了关于MECP2基因的研究。”

在一些罕见病患者家属眼中，仇子龙愿意倾听患者诉求，与患者家庭保持沟通，因此被认为“对罕见病群体抱有很强的共情”。小美父母对仇子龙的第一印象也是如此。

2023年，罕见病病友互助群群主陈玲（化名）的孩子确诊POBINDS综合征（一种由‌CSNK2B 基因变异引起的罕见病‌）。为寻找治疗方案，她辗转联系到仇子龙，希望这位基因治疗领域的研究者能够为孩子提供帮助。

2024年2月28日，陈玲第一次和仇子龙接通微信视频。她说，通话中仇子龙告诉她，会动用实验室经费开展这项罕见病的基因治疗，药物与研究全部免费。

“我当时激动得要吐了，因为中午也没吃饭，胃已经承受不住了。”挂断视频，陈玲第一时间将消息同步到自己组建的同病种患儿家长互助群，群内蹦出一个接一个的“哭脸”表情包。此前陈玲和群友认为，开展基因治疗需要家属出资约300万元，为此她卖掉了自家一套住房。

一位曾接触过仇子龙的罕见病家长告诉南方周末记者，通过家长内部交流，他了解到，仇子龙团队开展的十余项基因治疗项目，从未向患儿家庭收取过任何费用。“这也是他在罕见病基因治疗圈子里口碑和知名度都很高的原因。”因此，每当有其他罕见病家属向他咨询治疗资源时，他都会优先向对方推荐仇子龙团队。

陈玲告诉南方周末记者，曾有几位家长商议通过基金会定向捐赠，承担项目科研开支，以此推进研究进度，均被仇子龙拒绝。

2025年，陆续有新的患儿家长加入病友互助群。几位家长相约再次前往上海，和仇子龙线下沟通。得知家长们要来，仇子龙爽快应允，提出届时由他做东，请大家吃饭。但家长们已提前订好餐厅，想表达感谢。仇子龙得知后婉拒：“你们患儿家长已经很不容易了，千万不要再破费。”最终仇子龙没有赴约。

小美去世后，仇子龙团队相关基因治疗项目研究一度也在继续。2025年下半年，陈玲得知，仇子龙团队先后完成了POBINDS综合征小鼠、猴子动物实验。项目有望在2026年启动临床试验。

2025年12月，项目进入临床筹备阶段，陈玲想征集有意向参与临床用药的家长，包括燕子（网名）在内的二十多位家长进入了她组建的小群。燕子回忆，当时研究团队正在筛选、对接合作医院，临床试验期间患儿需要入住ICU观察被列入考量因素，因此团队倾向于选择ICU允许家长陪护的医疗机构，上海、广州的两家医院被纳入意向备选范围。

2026年5月26日，仇子龙团队在Cell子刊Cell Reports Medicine上发表文章，主要通过小鼠实验探讨CSNK2B基因单倍剂量不足导致孤独症与癫痫的机制，并开发AAV-CSNK2B基因疗法。但陈玲告诉南方周末记者，目前，该临床试验已被暂停。

“让罕见病家庭有一个希望”

小美去世数月间，这项基因治疗临床试验在国际临床试验登记平台上仍长期显示为“招募中”。

直到今年7月30日，试验申办方才主动更新登记状态，将其调整为“终止招募”。更新信息披露，一名受试者于2025年3月31日因“血栓性微血管病变”死亡，该事件被评定为“与试验用药确有关联的严重不良事件”。

“小美事件”掀起网友热议后，7月24日夜里，包括陈玲在内的六个罕见病基因患儿家庭共同商议，发布联名内容，标题为《恳请网暴者给罕见病孩子留一条活路——来自多个罕见病基因家庭的共同发声》。帖子内容发布后，陈玲收到大量谩骂攻击，被指是仇子龙的“水军”为其“洗地”。迫于压力，她将相关帖子做了隐藏处理。

眼下，国内多个罕见病AAV基因治疗IIT项目，已暂缓开展临床试验。陈玲向记者出示的聊天记录显示，多家医院陆续通知患儿家属，原定启动的临床研究暂停。

“真的很崩溃，崩溃完了还是要活下去，继续给孩子找出路。”陈玲期待，最终官方调查能够区分科研探索中的个体失败与主观过错，建立容错空间，“让罕见病家庭有一个希望。”

前述曾接触过仇子龙的罕见病患儿家长称，当下医患关系中，经常会提到“防御性医疗”一词，意指医务人员为了减少医疗风险，保护自我而实施的偏离规范化医疗服务准则的医疗行为。“那对国内创新药研究来说，这次死亡事件后，会不会也存在‘防御性科研’？”

针对尚处在计划阶段的临床试验，燕子家庭内部意见并不统一，也担忧试验带来的未知风险。

“现在他至少是一个可以扑到我怀里喊妈妈的小孩。”燕子说，家人难以承受试验可能带来的意外后果。而她本人选择先行报名，保留随时退出的权利。

谈及“小美事件”对行业的影响，前述从事脑科学研究的学者也有一定担忧：“罕见病患者自己出资参与研发乃至治疗本身并不罕见，不应该禁止；科学家和医生探索罕见病的个性化治疗也不应该禁止。若因舆论压力，监管部门宁可一管就死，或者干脆禁止未上市生物医学新技术的IIT研究，这是个大问题。”

在这个夏天等待命运判决的，不仅有仇子龙，还有那些等待参加临床试验的罕见病患儿，以及基因治疗研发产业。