主导研究的知名神经科学家仇子龙，计划让女童成为全球第一位接受脑部基因编辑疗法的人。试验前虽曾在小鼠及猴子身上进行研究，但医院伦理委员会批准人体试验时，其中一项猴子试验的最终结果尚未完成，另有专家认为现有数据缺乏说服力。

女童于2025年3月接受治疗后数日出现高烧及肾脏受损，送入加护病房后死亡。医院伦理委员会认定，她的死亡与疗法“确定有关”，但医院最后仅遭罚约3600美元(约11.6万元台币)，主要医生也只接受口头劝导。

更引发争议的是，相关研究后来刊登于权威期刊《自然》，论文却未提及人体试验及女童死亡。女童父母要求校方调查并撤回论文，担心研究结果会让其他罕病家庭产生虚假希望，但最初遭到拒绝。

《自然》表示，投稿过程中从未得知研究团队正在进行人体试验，对女童死亡感到震惊，目前已展开调查并加注编辑声明。上海交大医学院也宣布成立工作小组，全面调查临床试验及相关论文。

专家指出，这起事件甚至比2018年贺建奎基因编辑婴儿案更令人忧心，因为涉案者来自中国顶尖大学与知名医疗机构。中国正快速崛起为生技大国，但若透明度、安全及究责制度未能同步跟上，类似事件恐怕只是冰山一角。